En lang og usikker rejse
Når man læser om et "gennembrud" i nyhederne, er det oftest en tidlig forskningsopdagelse. Før den kan blive til noget, patienter eller sundhedsvæsenet kan bruge, venter en lang række trin – og de fleste idéer når aldrig hele vejen. For lægemidler tager forløbet typisk mange år, ofte mere end ti, og kun en lille del af de kandidater, der testes på mennesker, ender med at blive godkendt.
Her er de vigtigste trin forklaret i generelle træk.
1. Grundforskning og opdagelse
Det hele starter med et spørgsmål: Hvorfor opstår en sygdom? Hvilket protein styrer en bestemt proces? Kan et bestemt stof måles i blodet? Grundforskningen foregår især på universiteter og hospitaler og finansieres af offentlige midler og fonde. Resultaterne publiceres i videnskabelige tidsskrifter efter fagfællebedømmelse.
2. Beskyttelse af opfindelsen: patenter
Hvis en opdagelse kan blive til et produkt, overvejer man at søge patent. Et patent giver ejeren eneret til at udnytte opfindelsen kommercielt i en periode – normalt op til 20 år fra ansøgningsdatoen – mod at opfindelsen beskrives offentligt.
For at kunne patenteres skal en opfindelse som hovedregel være:
- Ny – den må ikke være offentliggjort før ansøgningen.
- Opfindsom – den må ikke være oplagt for en fagperson.
- Industrielt anvendelig.
Det er derfor vigtigt for forskere at tale med deres universitets tech transfer-enhed før de publicerer, hvis de tror, at resultatet kan have kommerciel værdi. I Danmark behandles patentansøgninger af Patent- og Varemærkestyrelsen, mens europæiske patenter søges gennem Den Europæiske Patentorganisation (EPO).
3. Prækliniske studier
Før et nyt lægemiddel må gives til mennesker, skal det undersøges i laboratoriet – i celler, vævsprøver, computermodeller og i et vist omfang i forsøgsdyr. Formålet er at vurdere, om stoffet virker efter hensigten, hvordan det optages og nedbrydes, og om det har giftige effekter. Dyreforsøg er strengt reguleret, og der arbejdes målrettet på at erstatte, reducere og forfine dem (de såkaldte 3R-principper).
4. Kliniske forsøg
Kliniske forsøg er undersøgelser på mennesker. De gennemføres i faser:
| Fase | Typisk formål | Deltagere |
|---|---|---|
| Fase 1 | Sikkerhed, dosis og hvordan kroppen håndterer stoffet | Få deltagere, ofte raske frivillige |
| Fase 2 | Første tegn på effekt og bedste dosis | Flere deltagere med den aktuelle sygdom |
| Fase 3 | Effekt og sikkerhed i stor skala, ofte sammenlignet med standardbehandling eller placebo | Hundredvis til tusindvis af patienter |
| Fase 4 | Overvågning efter godkendelse | Patienter i almindelig behandling |
I EU er kliniske forsøg med lægemidler omfattet af forordningen om kliniske forsøg (EU 536/2014), og ansøgninger indsendes gennem en fælles EU-portal. I Danmark vurderes et forsøg både af Lægemiddelstyrelsen og af en videnskabsetisk komité, før det må gå i gang. Deltagelse er altid frivillig og kræver informeret samtykke, som kan trækkes tilbage.
5. Godkendelse
Lægemidler
Et lægemiddel skal have en markedsføringstilladelse, før det må sælges. I EU findes flere veje:
- Den centrale procedure via Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA). EMA's videnskabelige komité vurderer data, og Europa-Kommissionen udsteder derefter en tilladelse, der gælder i hele EU. Proceduren er obligatorisk for bl.a. mange bioteknologiske lægemidler og lægemidler mod kræft.
- Nationale og decentrale procedurer, hvor de nationale myndigheder – i Danmark Lægemiddelstyrelsen – vurderer ansøgningen.
Myndighederne vurderer forholdet mellem gavn og risiko: Er fordelene større end ulemperne for den patientgruppe, lægemidlet er tiltænkt?
Medicinsk udstyr og diagnostiske tests
Medicinsk udstyr og in vitro-diagnostik godkendes ikke af EMA på samme måde. Her gælder EU's forordninger om medicinsk udstyr (MDR) og in vitro-diagnostisk udstyr (IVDR). Producenten skal dokumentere sikkerhed og ydeevne, og for de fleste produkter i højere risikoklasser skal et uafhængigt bemyndiget organ vurdere dokumentationen, før produktet kan CE-mærkes. Lægemiddelstyrelsen fører tilsyn med medicinsk udstyr i Danmark.
6. Efter godkendelsen
Godkendelse er ikke slutningen. Myndighederne overvåger bivirkninger og hændelser, og sundhedspersoner og borgere kan indberette formodede bivirkninger. Derudover vurderer sundhedsvæsenet, om et nyt produkt giver tilstrækkelig værdi i forhold til prisen – i Danmark bl.a. gennem Medicinrådet for nye lægemidler på hospitalerne.
Hvorfor tager det så lang tid?
- Biologi er kompliceret, og noget, der virker i celler eller dyr, virker ofte ikke i mennesker.
- Sikkerhed skal dokumenteres grundigt, også for sjældne bivirkninger.
- Store fase 3-forsøg kræver mange deltagere og lang opfølgning.
- Produktion skal kunne ske i stor skala med ensartet kvalitet.
Læs videre
Siden giver en generel introduktion og er ikke juridisk eller regulatorisk rådgivning. Konkrete forhold bør afklares med de relevante myndigheder.